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全球首个让心脏“长”出新细胞的人体临床试验启动
泉源:云南网 编辑:罗建民 2026-06-06 14:07:26

全球首个!让心脏“长”出新细胞的人体临床试验启动

科学家正在开发一种全新的心脏再生基因疗法,,为治疗心力衰竭这一常见病带来了希望。 。。。

全球首个旨在培育新生心肌细胞的临床试验已经启动,,同时多家企业还在研发至少4种用于心脏病的再生基因疗法。 。。。英国爱丁堡大学的Andrew Baker评价道:“这是首批走向临床的人体心脏再生研究,,这个领域令人满怀期待。 。。。”

不过兴奋之余,,科学家也坚持审慎态度。 。。。美国斯坦福大学的Sean Wu指出,,哺乳动物心脏的自我修复能力很差,,“实现心脏再生一直难题重重”。 。。。部分科研职员质疑,,现有临床试验的数据并不可证实心肌细胞真的通过破碎完成再生。 。。。然而美国弗吉尼亚大学的Antonio Abbate以为,,开发这类基因疗法难度极大,,但“我们必需坚持研究,,相信终有一天会取得乐成”。 。。。

心力衰竭指心脏无法泵出足够血液来知足身体需求,,现在这种病在一些国家变得越来越普遍,,以美国为例,,预计未来15年患病率将上升50%。 。。。现在市面上的药物仅能缓解症状,,无法根除疾病。 。。。

2007年,,首个针对心力衰竭的基因疗法临床试验启动,,但它并未着眼于心脏再生,,而是致力于增强心肌细胞的缩短能力。 。。。现在,,科研职员的目的不但是优化心肌细胞功效,,还要诱导细胞增殖,,希望通过增添心肌数目恢复心脏活力。 。。。

第一个进入临床试验的再生疗法借助病毒将RNA片葬送入心肌细胞。 。。。这类RNA可连系SAV1基因,,后者表达的卵白质能够抑制细胞破碎。 。。。二者连系后能大幅阻止SAV1基因的表达,,扫除对心肌细胞增殖的抑制。 。。。

美国得克萨斯心脏研究所的James Martin主导了这项研究。 。。。他体现,,在小鼠和猪的动物实验中视察到明确的心肌细胞破碎征象。 。。。

该研究显示,,在猪心肌梗死模子实验中,,这种疗法将射血分数(权衡每次心跳泵血量的指标)提升了14%。 。。。这份实验数据使该疗法获得了美国羁系机构的批准,,相关临床试验将于6月启动。 。。。

然而,,一些研究职员对此持嫌疑态度。 。。。Martin团队主要通过视察DNA复制征象,,判断猪体内的心肌细胞正在破碎。 。。。有人提出,,心肌细胞有时会天生第二个细胞核,,目的是增添卵白质产量,,而这一征象很难与“因细胞破碎形成的第二个细胞核”区脱离来。 。。。

Martin认可,,确实需要更多细胞破碎的直接证据,,并且他的实验比照组未接受标准药物的治疗。 。。。但他体现,,该研究已接纳了当下最先进的检测手段,,现在只有开展人体试验才华提供最终的谜底。 。。。关于外界的质疑,,他没有感应意外,,并以为这在一定水平上源于该领域充满争议的已往。 。。。

21世纪初,,美国心脏病学家Piero Anversa团队接连揭晓多篇论文,,满意脏内保存可分解为心肌的干细胞。 。。。2018年,,其所属的哈佛医学院与布莱根妇女医院联合视察认定,,Anversa揭晓的31篇论文保存伪造、改动数据的问题。 。。。美国国家心肺血液研究所随即叫停了一项基于该研究开展的临床试验,,Anversa的实验室也被关闭。 。。。据“撤稿视察”数据库统计,,现在他已有19篇论文被撤稿。 。。。

Martin体现,,这起学术丑闻让整个心脏再生领域陷入艰难处境。 。。。“可想而知,,想要申请科研经费、揭晓论文都格外艰难。 。。。”只管历经波折,,但该领域的科研探索并未阻止,,结构心脏再生基因疗法的生物企业也越来越多。 。。。

英国伦敦国王学院的Mauro Giacca在意大利都灵建设了Heqet Therapeutics公司,,研发细小RNA类药物。 。。。这类极短的RNA片断包裹在脂质纳米颗粒中,,靶向进入心肌细胞。 。。。Giacca体现,,其中3种细小RNA潜力突出,,可同时扫除两道“枷锁”——既可激活细胞增殖,,也能增进心肌细胞骨架的生长。 。。。该疗法预计两年内启动临床试验。 。。。

尚有3家基因疗法公司也在研发基于细小RNA的疗法,,划分接纳病毒载体或水凝胶举行递送。 。。。其中一种细小RNA可让心肌细胞进入类胚胎状态,,另外两种则用于扫除差别的细胞增殖抑制机制。 。。。

加拿大渥太华大学的Darryl Davis评价道:“这类研究属于突破式探索。 。。。若是不开展临床试验,,壹定发心脏疾病治疗手段将一直停留在三四十年前的旧模式里。 。。。”

《中国科学报》 (2026-06-01 第2版 国际)

编译 | 王方

编辑 | 许悦 王方

排版 | 郭刚

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